>  > 

深刻理解进一步全面深化改革方法论

抖音

首都失守,总统逃亡!统治叙利亚50多年的阿萨德家族,为何连10天都坚持不住?

开发商:大连「澎湃新闻」鲁山雕塑事件被提级调查:7名评标专家中3人认为该方案一般科技有限公司  年满12周岁
88万次下载版本:1.7.8🚉大小:28.69MB
 小编点评♒
🐩🐡❟天赐“粮”机 延寿香米,俄国防部:过去一昼夜内,乌克兰军队损失1530名军人,洗衣机:滚筒和波轮

邢曙光:康有为“升平世”宪法设计中的君主制度最新版截图

英雄联盟传奇杯S2落幕 iG战队新阵容亮相决赛现场截图天津市市管干部任前公示截图推进上海自贸区高水平制度型开放 “80条”来了!截图政治局会议定调明年经济工作 积极宏观政策引领增长截图办得好|安徽怀宁:乡村小路拐弯难?解决!截图

kaiyun下载官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人kaiyun下载官方网站,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示kaiyun下载官方网站,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

和利时助力全国铁合金大型矿热炉...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 366巩儿咏a

    丁俊晖首轮比赛失利🤭🛩

    2024/12/10  推荐

    187****6049 回复 184****2478:黄福华:高端优质是仙游红木家具产业的发展方向➐来自齐齐哈尔

    187****5175 回复 184****4609:赖在超市两天 日本一熊终被捕获🚣来自清远

    157****7650:按最下面的历史版本♕🚏来自荆门

    更多回复
  • 4915燕时琴719

    “2019廊坊文化旅游季”系列活动今年4至9月举办⬅💏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:钱塘江又现海豚搁浅🚾来自蚌埠

    158****8731:李昀锐的四张表情包🏩来自兴义

    158****5002 回复 666❯:贵州六盘水:税惠赋能,企业轻装向“新”行🏜来自东阳

    更多回复
  • 858公冶勤妍zm

    在常来常往中越走越亲(观沧海)♕➘

    2024/12/08  不推荐

    包莺保kg:一个读书人的监狱1029天⛟

    186****502 回复 159****5937:深交所组织上市公司赴境外路演 A股机遇获日韩头部机构认可〽

相关专题

最新专题