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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日乐竞app官方版下载入口，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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上海市委副书记、市长龚正今天（9日）主持召开2025年各区工作思路座谈会，听取全市16个区对明年经济社会发展的思路对策。龚正指出，要深入学习贯彻党的二十届三中全会精神，按照习近平总书记对上海工作重要指示精神，在市委坚强领导下，准确把握国际国内形势，科学谋划明年思路举措。同时乐竞app官方版下载入口，各区要精准高效做好经济运行调度，增强各方面政策举措的协同联动，增强高质量发展的内生动力和活力，千方百计把发展机遇转化为发展优势。

龚正指出，各区要聚焦重点、精准发力，科学谋划明年发展思路和举措。着力巩固经济回升向好态势，扛牢稳增长责任，明年稳增长要需求侧、供给侧协同发力，需求侧持续提振消费，扩大有效投资，优化外贸结构；供给侧大力培育发展新质生产力，深耕具有比较优势的细分赛道，强化产业发展的土地要素保障。着力深化高水平改革开放，各区要强化协同联动，落实好中央赋予上海的重大改革开放任务，加快形成更多标志性成果，更多释放改革开放的发展红利。着力推进人民城市建设，落实好新一轮人民城市建设实施方案，强化基本民生保障，加快“两旧一村”改造，推进美丽上海建设。着力防范风险，严格抓好安全生产工作，及时回应解决企业困难和诉求，切实兜牢民生保障底线。