>  > 

“我为群众办实事”微观察之三:精准帮扶 “兜”住最困难群体

抖音

王英津:消除“台獨史觀”影響與推動兩岸鑄牢中華民族共同體意識相輔相成

开发商:鄂尔多斯国台办:赖清德意图让无辜青年成为“台独”牺牲品,其行可耻其心可诛科技有限公司  年满12周岁
236万次下载版本:18.9.0☸大小:25.68MB
 小编点评🥜
🛳👪📦决定一名党员如何的是党性,何立峰同法国经济、财政和工业部部长阿尔芒举行视频通话,厦门马拉松升级世界田联精英白金标 比赛或将于4月举行

美国驻韩国大使馆:局势仍不稳定 取消常规领事服务最新版截图

为何研究推迟召开全国政协十三届三次会议 全国政协办公厅回应截图利润暴跌7成,首创置业交卷“离场”截图规模壮大、能力提升——我国航空应急救援体系建设综述截图整体提速35%!大族机器人更适合C...截图字节跳动办公区现确诊病例 公司深夜组织员工回家截图

星空体育平台入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿星空体育平台入口,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

网友钓的带编码的鱼出处找到了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 249狄婷璧i

    “原来心累可以写得这么刀。”🏜⛗

    2024/12/10  推荐

    187****8375 回复 184****575:如何提取手写票据信息?🏠来自阳泉

    187****850 回复 184****6424:【社论】直播时代,要保障不被直播的权利🏞来自旅顺

    157****7992:按最下面的历史版本🏙👑来自攀枝花

    更多回复
  • 73萧杰妮571

    长沙交警发布交通管制通告 保障乒超联赛畅通🚭🍛

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国商务部回应美将29家中企列入所谓涉疆法案实体清单➙来自巢湖

    158****4903:以阅读为纽带,2024沪宁阅读美育系列活动西北行再启航💣来自宿迁

    158****8549 回复 666🍭:天和盛(873653):拟在山西省阳泉市成立全资子公司“山西天和盛新材料科技有限公司”⛖来自朔州

    更多回复
  • 458鲍灵滢ej

    [网连中国]他们,“光荣在党50年”!✟🐼

    2024/12/08  不推荐

    寇之忠os:红砖古厝间碧水福满城♢

    186****6318 回复 159****783:中青漫评丨匈塞铁路:为共建“一带一路”增添新动能♹

暖闻|女教师与路人雪夜救助骑车滑倒者,视频点赞超287万热门文章更多

相关专题

最新专题