>  > 

管姚:尹锡悦的豪赌,或断送其政治生涯

 小编点评⛁
➫🐐😋出彩临港人 | 在教育中感受生命的律动,澳琴消费维权联席会议磋商新年合作计划,拍场上的“一号先生”

美媒:麦当劳可能因特朗普的对华政策蒙受损失最新版截图

豆瓣开分7.8分热度破万,《我是刑警》大案纪实引人入胜‌截图西安孕妇医院门口流产事件截图香港一小巴侧翻致1死16伤 警方:未见机械故障截图大肠菌群超标290倍?紫燕百味鸡和监管部门最新回应截图人民网三评“霸停风波”之二:正义感也要有边界截图

leyu乐鱼体育平台APP下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后leyu乐鱼体育平台APP下载,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业leyu乐鱼体育平台APP下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《永恒之美·巴黎圣母院》沉浸式VR体验展在京开幕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 901平玉仪e

    国际共运两条路线斗争史(26)各国马列主义者反对托派集团的斗争🌤📥

    2024/12/10  推荐

    187****9948 回复 184****4618:迎“新”而上,“冷资源”成就“热产业”🕶来自增城

    187****3632 回复 184****6813:出口民调:社民党在罗马尼亚议会选举中领先🆔来自银川

    157****9881:按最下面的历史版本🕜☖来自天门

    更多回复
  • 4674蔡平枫331

    云南省人大常委会通过任免名单🐼🎍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:叙总统阿萨德已离开首都大马士革👞来自白银

    158****2545:骑猪上高速⛙来自濮阳

    158****7538 回复 666🐯:鉴于叙安全形势 伊拉克暂停巴格达往返黎巴嫩航班📀来自商洛

    更多回复
  • 440吴薇光sb

    特朗普称泽连斯基希望“达成协议”并呼吁停火🐳🥡

    2024/12/08  不推荐

    祝馥致uk:埃安出爆款,广丰稳基盘,广汽集团11月“干劲”十足💷

    186****503 回复 159****5718:节气里的大美中国:大雪🕤

相关专题

最新专题